Table 1.

Characteristics of aplastic anemia patients included in EPAG-IST group and historic IST group

 EPAG-IST groupHistoric IST group (n = 102)P*
 Cohort 1 (n = 30)Cohort 2 (n = 31)Cohort 3 + extension (n = 117)All patients (n = 178)
Age distribution (y), n (%)       
 <18 5 (17) 6 (19) 33 (28) 44 (25) 23 (23) .68 
 18-39 11 (37) 13 (42) 40 (34) 64 (36) 41 (40) .49 
 40-60 8 (27) 9 (29) 22 (19) 39 (22) 22 (22) .95 
 >60 6 (20) 3 (10) 22 (19) 31 (17) 16 (16) .71 
Disease severity, n (%)       
 VSAA 13 (43) 10 (32) 53 (45) 76 (43) 35 (34) .16 
 SAA 17 (57) 21 (68) 64 (55) 102 (57) 67 (66)  
Treatment, n (%)       
 3 mo EPAG — 31 (100) — 31 (18) —  
 6 mo EPAG 30 (100) — 117 (100) 147 (82) —  
 No CSA maintenance 30 (100) 14 (45) — 44 (25) —  
 CSA maintenance — 17 (55) 117 (100) 134 (75) 102 (100) <.001 
6 mo response, n (%)       
 Overall response 24 (80) 27 (87) 94 (80) 145 (81) 68 (67) .008 
 Complete response 10 (33) 8 (26) 51 (44) 69 (39) 17 (17) <.001 
 Partial response 14 (47) 19 (61) 43 (37) 76 (43) 51 (50) .24 
 No response 3 (10) 2 (6) 11 (9) 16 (9) 30 (29) <.001 
 Off study 3 (10) 2 (6) 12 (10) 17 (10) 4 (4) .06 
Baseline GPI; deficient neutrophils, n (%)       
 <1% 22 (73) 19 (61) 77 (66) 118 (66) 59 (58) .17 
 ≥1% 8 (27) 12 (39) 40 (34) 60 (34) 43 (42)  
Baseline telomere length, n (%)       
 <10% 8 (27) 7 (23) 13 (11) 28 (16) N/A N/A 
 ≥10% 22 (73) 24 (77) 100 (85) 146 (82) N/A  
Median time to follow up, mo (range) 73.5
(2.8-99.2) 
62.9
(5.6-74.1) 
36.5
(3.2-65.6) 
48.7
(2.8-99.2) 
87.8
(2.9–190.8) 
<.001 
 EPAG-IST groupHistoric IST group (n = 102)P*
 Cohort 1 (n = 30)Cohort 2 (n = 31)Cohort 3 + extension (n = 117)All patients (n = 178)
Age distribution (y), n (%)       
 <18 5 (17) 6 (19) 33 (28) 44 (25) 23 (23) .68 
 18-39 11 (37) 13 (42) 40 (34) 64 (36) 41 (40) .49 
 40-60 8 (27) 9 (29) 22 (19) 39 (22) 22 (22) .95 
 >60 6 (20) 3 (10) 22 (19) 31 (17) 16 (16) .71 
Disease severity, n (%)       
 VSAA 13 (43) 10 (32) 53 (45) 76 (43) 35 (34) .16 
 SAA 17 (57) 21 (68) 64 (55) 102 (57) 67 (66)  
Treatment, n (%)       
 3 mo EPAG — 31 (100) — 31 (18) —  
 6 mo EPAG 30 (100) — 117 (100) 147 (82) —  
 No CSA maintenance 30 (100) 14 (45) — 44 (25) —  
 CSA maintenance — 17 (55) 117 (100) 134 (75) 102 (100) <.001 
6 mo response, n (%)       
 Overall response 24 (80) 27 (87) 94 (80) 145 (81) 68 (67) .008 
 Complete response 10 (33) 8 (26) 51 (44) 69 (39) 17 (17) <.001 
 Partial response 14 (47) 19 (61) 43 (37) 76 (43) 51 (50) .24 
 No response 3 (10) 2 (6) 11 (9) 16 (9) 30 (29) <.001 
 Off study 3 (10) 2 (6) 12 (10) 17 (10) 4 (4) .06 
Baseline GPI; deficient neutrophils, n (%)       
 <1% 22 (73) 19 (61) 77 (66) 118 (66) 59 (58) .17 
 ≥1% 8 (27) 12 (39) 40 (34) 60 (34) 43 (42)  
Baseline telomere length, n (%)       
 <10% 8 (27) 7 (23) 13 (11) 28 (16) N/A N/A 
 ≥10% 22 (73) 24 (77) 100 (85) 146 (82) N/A  
Median time to follow up, mo (range) 73.5
(2.8-99.2) 
62.9
(5.6-74.1) 
36.5
(3.2-65.6) 
48.7
(2.8-99.2) 
87.8
(2.9–190.8) 
<.001 

EPAG-IST group is divided into Cohort 1, Cohort 2, and Cohort 3 + extension. All patients include combined characteristics of these 3 cohorts.

GPI, glycosylphosphatidylinositol.

*

P is calculated by comparison of all EPAG patients and historic IST cohort using t-test and

Wilcoxon rank-sum test.

or Create an Account

Close Modal
Close Modal