Table 1.

Baseline characteristics

PatientCohortAge (y)SexDisease typeDisease-related complications/comorbiditiesHCT-CIDonorHLA matchCD34 dose (× 106/kg)CD3 dose (× 108/kg)
Age (y)SexRelationHbS (%)
44 HbSS ESRD on PD, pHTN, diastolic dysfunction, iron overload, history of ACS/VOC 38 Sister 39 5/10 15.9 5.50 
20 HbSS pHTN, iron overload, stroke, moyamoya 10 47 Mother 40 6/10 15.0 2.65 
36 HbSS pHTN, history of VOC, RA 46 Sister 7/10 9.76 2.83 
37 HbSS Iron overload, history of VOC, MS 66 Mother 39 8/10 10.2 3.78 
47 HbSS Systolic dysfunction, cirrhosis/NRH, history of ACS/VOC, stroke 60 Sister 38 6/10 11.9 7.93 
36 HbSS Systolic dysfunction, iron overload, history of ACS/VOC, stroke 28 Brother 38 7/10 28.0 5.01 
31 HbSS Iron overload, moyamoya 60 Mother 38 7/10 13.0 8.07 
35 β-thal Iron overload 67 Mother 6/10 8.79 3.75 
21 HbSS Iron overload, history of ACS/VOC, stroke, moyamoya 51 Mother 39 5/10 12.2 3.51 
10 25 β-thal Iron overload 55 Mother 7/10 7.04 1.86 
11 24 HbSS ESRD on HD, systolic dysfunction, iron overload, history of ACS/VOC 20 Brother 39 7/10 13.4 2.59 
12 37 HbSS ESRD on PD, iron overload, history of VOC 61 Mother 34 8/10 25.6 4.73 
13 41 HbSS ESRD on PD, systolic and diastolic dysfunction, iron overload, history of VOC 10 45 Sister 8/10 15.9 5.08 
14 37 HbSS CRI, iron overload, history of ACS/VOC, stroke 56 Mother 40 7/10 10.2 2.98 
15 31 HbSS pHTN, iron overload, history of ACS/VOC, TIA 30 Sister 42 7/10 15.1 4.00 
16 56 HbSC Iron overload, history of ACS/VOC 31 Son 40 8/10 29.7 3.78 
17 26 HbSS History of ACS/VOC 51 Mother 39 6/10 16.8 3.948 
18 20 HbSS Iron overload, history of ACS/VOC 51 Mother 40 6/10 10.2 6.14 
19 47 HbSS CRI, diastolic dysfunction, iron overload, history of ACS/VOC 23 Sister 5/10 16.6 2.95 
20 34 HbS β0-thal Cirrhosis, history of VOC 30 Brother 8/10 9.70 5.28 
21 27 HbSS Iron overload, history of ACS/VOC, stroke, moyamoya 52 Mother 39 5/10 11.5 3.65 
22 36 HbSS Iron overload, history of ACS/VOC 64 Father 35 5/10 12.2 2.42 
23 42 HbSS pHTN, systolic dysfunction, history of ACS 23 Sister 7/10 10.1 6.12 
PatientCohortAge (y)SexDisease typeDisease-related complications/comorbiditiesHCT-CIDonorHLA matchCD34 dose (× 106/kg)CD3 dose (× 108/kg)
Age (y)SexRelationHbS (%)
44 HbSS ESRD on PD, pHTN, diastolic dysfunction, iron overload, history of ACS/VOC 38 Sister 39 5/10 15.9 5.50 
20 HbSS pHTN, iron overload, stroke, moyamoya 10 47 Mother 40 6/10 15.0 2.65 
36 HbSS pHTN, history of VOC, RA 46 Sister 7/10 9.76 2.83 
37 HbSS Iron overload, history of VOC, MS 66 Mother 39 8/10 10.2 3.78 
47 HbSS Systolic dysfunction, cirrhosis/NRH, history of ACS/VOC, stroke 60 Sister 38 6/10 11.9 7.93 
36 HbSS Systolic dysfunction, iron overload, history of ACS/VOC, stroke 28 Brother 38 7/10 28.0 5.01 
31 HbSS Iron overload, moyamoya 60 Mother 38 7/10 13.0 8.07 
35 β-thal Iron overload 67 Mother 6/10 8.79 3.75 
21 HbSS Iron overload, history of ACS/VOC, stroke, moyamoya 51 Mother 39 5/10 12.2 3.51 
10 25 β-thal Iron overload 55 Mother 7/10 7.04 1.86 
11 24 HbSS ESRD on HD, systolic dysfunction, iron overload, history of ACS/VOC 20 Brother 39 7/10 13.4 2.59 
12 37 HbSS ESRD on PD, iron overload, history of VOC 61 Mother 34 8/10 25.6 4.73 
13 41 HbSS ESRD on PD, systolic and diastolic dysfunction, iron overload, history of VOC 10 45 Sister 8/10 15.9 5.08 
14 37 HbSS CRI, iron overload, history of ACS/VOC, stroke 56 Mother 40 7/10 10.2 2.98 
15 31 HbSS pHTN, iron overload, history of ACS/VOC, TIA 30 Sister 42 7/10 15.1 4.00 
16 56 HbSC Iron overload, history of ACS/VOC 31 Son 40 8/10 29.7 3.78 
17 26 HbSS History of ACS/VOC 51 Mother 39 6/10 16.8 3.948 
18 20 HbSS Iron overload, history of ACS/VOC 51 Mother 40 6/10 10.2 6.14 
19 47 HbSS CRI, diastolic dysfunction, iron overload, history of ACS/VOC 23 Sister 5/10 16.6 2.95 
20 34 HbS β0-thal Cirrhosis, history of VOC 30 Brother 8/10 9.70 5.28 
21 27 HbSS Iron overload, history of ACS/VOC, stroke, moyamoya 52 Mother 39 5/10 11.5 3.65 
22 36 HbSS Iron overload, history of ACS/VOC 64 Father 35 5/10 12.2 2.42 
23 42 HbSS pHTN, systolic dysfunction, history of ACS 23 Sister 7/10 10.1 6.12 

ACS, acute chest syndrome; β-thal, β-thalassemia; CRI, chronic renal insufficiency; ESRD, end-stage renal disease; F, female; HbS, hemoglobin S; HbSC, compound heterozygous HbS and HbC disease; HbSS, homozygous sickle cell disease; HbS β0-thal, compound heterozygous HbS and β0-thalassemia disease; HCT-CI, hematopoietic cell transplantation–specific comorbidity index; HD, hemodialysis; M, male; MS, multiple sclerosis; NRH, nodular regenerative hyperplasia; PD, peritoneal dialysis; pHTN, pulmonary hypertension; RA, rheumatoid arthritis; TIA, transient ischemic attack; VOC, vaso-occlusive crisis.

Close Modal

or Create an Account

Close Modal
Close Modal