Table 1

Patient characteristics

PatientCGD typeSexAge at HSCT, moHigh-risk clinicalDonor (HLA match)Stem cell sourceConditioning usedCD34/kg body weight, ×106ToxicityGHVD, gradeComplicationsLatest chimerism, % donorOutcome/length of follow-up, mo
1 CYBB M 4,4 Yes URD 10/10 PBSC Treo Cy ATG 21.99 N Skin II CMV 100 Alive/102 
2 CYBB M 6 Yes MSD BM Treo Flu TT 8.50 N N No major complication 74 Alive/39 
3 CYBB M 7 No URD 10/10 BM Treo Flu A 12.50 Resolved limited skin rash N Pneumonitis T, 83; B, 100; CD15, 100 Alive/21 
4 CYBB M 7 Yes MSD 10/10 BM Treo Flu TT 15 N Resolved limited cGVHD EBV T, 98; CD15, 96 Alive/7 
5 CYBB M 9,6 Yes URD 9/10 PBSC Treo Cy ATG 6.34 N Skin II, generalized extensive cGVHD CMV EBV 100 Died/11 
6 CYBB M 11 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 29.40 Resolved limited skin rash N No major complication T, 71; B, 24; CD15, 66 Alive/32 
7 CYBB M 12 No URD 10/10 BM Treo Flu ATG 6.89 N Skin II No major complication 100 Alive/39 
8 CYBB M 14 Yes URD 10/10 PBSC Treo Cy A 5/3.3 N N Pneumonitis; adenovirus HHV6 100 Top up 2 mo; alive/79 
9 CYBB M 17 Yes Cord 4/6 Cord Treo Flu ATG TBI 1.11 N Gut II No major complication 100 Alive/25 
10 CYBA M 18 Yes URD 10/10 BM Treo Flu A 1.84 N Skin, liver II Adenovirus 31 Alive/13 
11 CYBB M 18 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 1.60 N Skin II No major complication T, 40; CD15, 14 Alive/57 
12 CYBB M 18 Yes URD 10/10 BM Treo Flu ATG 20.45 N Skin II CMV EBV T, 89; B, 86; CD15, 100 Alive/6 
13 CYBB M 12.8 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu Cy ATG 17.86 N Skin/liver/gut IV CMV 100 Died/2 
14 CYBB M 33 No URD 10/10 BM Treo Flu TT 3.53 N N No major complication 100 Alive/32 
15 CYBB M 35 Yes URD 10/10 BM Treo Flu ATG 8.83 N N No major complication T, 95; B, 99; CD15, 100 Alive/5 
16 NCF2 M 37 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 10.10 N Skin I CMV, Guillain Barre 100 Retransplanted 18 mo; alive/54 
17 CYBA M 44 Yes α β TCR depleted father PBSC Treo Flu TT A 34.50 Resolved limited skin rash Skin I Adenovirus HHV6 CMV EBV T, 84; B, 100; CD15, 100 Alive/11 
18 CYBB M 45 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 10.00 Resolved limited skin rash Skin I No major complication 100 Alive/46 
19 CYBB M 46 Yes URD 10/10 BM Treo Flu ATG 7.77 N Skin II Adenovirus CMV 100 Alive/34 
20 CYBB M 46 Yes MSD BM Treo Cy 10.80 N N No major complication 54 Alive/47 
21 NCF1 M 46 Yes URD 10/10 BM Treo Flu A 4.40 N Skin II Pneumonitis T, 93; B, 100; CD15, 100 Alive/51 
22 CYBB M 47 Yes URD 9/10 BM Treo Flu A 2.34 Idiopathic epilepsy N No major complication NA DLI + retransplanted 3 m; alive/46 
23 CYBB M 49 Yes URD 10/10 BM Treo Flu A 10.67 N N No major complication 39 Alive/10 
24 AR M 55 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 9.95 N N No major complication 100 Alive/4 
25 CYBB M 55 Yes MSD BM Treo Flu TT 15.00 N N EBV 100 Alive/76 
26 CYBB M 59 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 6.80 N Gut II Adenovirus CMV 100 Alive/21 
27 CYBB M 60 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 20.04 N Skin II No major complication 100 Alive/39 
28 CYBB M 63 Yes URD 9/10 BM Treo Flu A 6.10 N N AIHA CMV NA Retransplanted 46 mo; alive/50 
29 CYBB M 64 Yes URD 10/10 BM Treo Flu TT ATG 3.75 N N EBV 100 Alive/5 
30 NCF1 F 74 Yes MFD BM RI Treo Flu 10.40 N cGVHD, resolved CMV colitis and pneumonitis; agranulocytosis 100 Alive/75 
31 CYBB M 75 No MSD BM Treo Flu TT 12.00 N N No major complication 100 Alive/69 
32 CYBB M 76 Yes MFD BM Treo Flu 3.09 N N No major complication T, 47; B, 31; CD15, 40 Alive/34 
33 CYBB M 79 Yes URD 10/10 BM Treo Flu 7.42 N Gut III No major complication 100 Alive/56 
34 CYBB M 86 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu 9.40 N Skin II Disseminated Aspergillus 100 Alive/54 
35 CYBB M 88 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 13.00 N Skin II No major complication T, 98; B, 100; CD15, 100 Alive/35 
36 CYBB M 103 Yes URD 10/10 BM Treo Flu TT ATG 1.70 N Skin I Recurrent bilateral otitis media 100 Alive/71 
37 CYBB M 106 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 14.00 Resolved limited skin rash Skin I CMV 100 Alive/39 
38 CYBA M 107 No URD 9/10 BM Treo Flu TT 6.94 N IV Adenovirus HHV6 CMV EBV 100 Alive/18 
39 CYBB M 110 Yes MSD BM Treo Flu 2.60 NA NA -event- Capillary leak; macrohematuria NA Died day +1 
40 CYBB M 113 Yes URD 9/10 BM Treo Flu A 0.60 N N Immune pancytopenia 89 Alive/54 
41 CYBB M 114 No URD 10/10 PBSC Treo Flu A 10.50 N N Pneumonitis T, 89; B, 85; CD15, 87 Alive/49 
42 CYBB M 118 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 4.50 N N No major complication 100 Alive/29 
43 CYBB M 119 Yes MSD BM Treo Flu 7.50 N Skin/liver/gut IV; extensive cGVHD Adenovirus 100 Died/10 
44 CYBB M 128 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 16.00 N Skin/liver/gut III Adenovirus 100 Top up 23 m; died/23 
45 CYBB M 129 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 28.78 N cGVHD, resolved No major complication 100 Alive/60 
46 ND M 132 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 5.29 N N CMV 100 Alive/46 
47 CYBB M 132 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu TT A 10.00 Resolved severe perineal rash N No major complication NA DLI + retransplanted 5 mo; alive/23 
48 CYBB M 133 Yes URD 9/10 BM Treo Flu A 3.90 Proximal myopathy N CMV 100 Alive/46 
49 CYBB M 139 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 15.72 N N No major complication 100 Alive/4 
50 CYBB M 141 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 7.65 N N AIHA NA Retransplanted 7 mo; alive/34 
51 CYBB M 144 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 5.10 N Skin II, resolved limited cGVHD CMV HHV6 100 Alive/46 
52 CYBB M 145 Yes URD 9/10 BM Treo Flu TT ATG 3.40 N N no major complication NA DLI 7 mo; alive/30 
53 NCF1 F 147 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 10.49 N Skin I Bilateral maxillary sinusitis 100 Alive/11 
54 CYBB M 147 Yes MSD BM Treo Cy 4.40 N N No major complication 35 Alive/38 
55 CYBB M 163 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 16.27 N N EBV, red cell aplasia CD3, 61; CD15, 100 Alive/14 
56 NCF1 F 165 Yes URD 10/10 BM RI Treo Flu 4.90 N Skin I EBV, CMV enteritis 100 Alive/75 
57 ND M 173 Yes URD 10/10 BM Treo Flu ATG 8.28 N Skin II No major complication T, 95; CD15, 100 Alive/33 
58 CYBB M 176 Yes URD 9/10 PBSC Treo Flu A 8.80 N cGVHD, resolved EBV 100 Alive/68 
59 CYBB M 177 Yes MSD BM Treo Flu TT 11.00 N N No major complication 100 Alive/10 
60 CYBB M 180 Yes URD 9/10 PBSC Treo Flu A 17.78 N N CMV, EBV 100 Alive/64 
61 CYBB M 190 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu TT C 13.07 Resolved abdominal rash N No major complication 100 Alive/45 
62 AR M 191 Yes MSD BM Treo Flu ATG 2.97 N Skin II, controlled cGVHD on treatment Multifocal AVN 100 Alive/33 
63 CYBB M 198 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 16.65 Resolved generalized rash Skin I CMV 100 Alive/15 
64 ND M 198 Yes URD 9/10 PBSC Treo Flu A 5.90 N N TMA CMV 100 Alive/34 
65 CYBB M 200 Yes MSD BM Treo Flu A 5.30 N N CMV T, 72; B, 82; CD15, 100 Alive/14 
66 CYBB M 202 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 13.39 N Skin II CMV 100 Alive/12 
67 CYBB M 206 Yes URD 10/10 BM Treo Flu TT ATG 2.10 N N CMV EBV PTLD 100 Alive/10 
68 CYBB M 208 Yes URD 9/10 PBSC Treo Flu A 18.45 Resolved generalized rash Skin, gut III Adenovirus, disseminated aspergillosis NA Died/4 
69 CYBA F 232 Yes URD 10/10 BM Treo Flu TT ATG 5.00 N Skin, gut III EBV -Rituximab- Suspected pulmonary aspergillosis 100 Alive/28 
70 CYBB M 232 Yes URD 10/10 BM Treo Flu ATG 3.37 N Skin II; ongoing cGVHD on treatment No major complication 100 Alive/41 
PatientCGD typeSexAge at HSCT, moHigh-risk clinicalDonor (HLA match)Stem cell sourceConditioning usedCD34/kg body weight, ×106ToxicityGHVD, gradeComplicationsLatest chimerism, % donorOutcome/length of follow-up, mo
1 CYBB M 4,4 Yes URD 10/10 PBSC Treo Cy ATG 21.99 N Skin II CMV 100 Alive/102 
2 CYBB M 6 Yes MSD BM Treo Flu TT 8.50 N N No major complication 74 Alive/39 
3 CYBB M 7 No URD 10/10 BM Treo Flu A 12.50 Resolved limited skin rash N Pneumonitis T, 83; B, 100; CD15, 100 Alive/21 
4 CYBB M 7 Yes MSD 10/10 BM Treo Flu TT 15 N Resolved limited cGVHD EBV T, 98; CD15, 96 Alive/7 
5 CYBB M 9,6 Yes URD 9/10 PBSC Treo Cy ATG 6.34 N Skin II, generalized extensive cGVHD CMV EBV 100 Died/11 
6 CYBB M 11 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 29.40 Resolved limited skin rash N No major complication T, 71; B, 24; CD15, 66 Alive/32 
7 CYBB M 12 No URD 10/10 BM Treo Flu ATG 6.89 N Skin II No major complication 100 Alive/39 
8 CYBB M 14 Yes URD 10/10 PBSC Treo Cy A 5/3.3 N N Pneumonitis; adenovirus HHV6 100 Top up 2 mo; alive/79 
9 CYBB M 17 Yes Cord 4/6 Cord Treo Flu ATG TBI 1.11 N Gut II No major complication 100 Alive/25 
10 CYBA M 18 Yes URD 10/10 BM Treo Flu A 1.84 N Skin, liver II Adenovirus 31 Alive/13 
11 CYBB M 18 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 1.60 N Skin II No major complication T, 40; CD15, 14 Alive/57 
12 CYBB M 18 Yes URD 10/10 BM Treo Flu ATG 20.45 N Skin II CMV EBV T, 89; B, 86; CD15, 100 Alive/6 
13 CYBB M 12.8 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu Cy ATG 17.86 N Skin/liver/gut IV CMV 100 Died/2 
14 CYBB M 33 No URD 10/10 BM Treo Flu TT 3.53 N N No major complication 100 Alive/32 
15 CYBB M 35 Yes URD 10/10 BM Treo Flu ATG 8.83 N N No major complication T, 95; B, 99; CD15, 100 Alive/5 
16 NCF2 M 37 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 10.10 N Skin I CMV, Guillain Barre 100 Retransplanted 18 mo; alive/54 
17 CYBA M 44 Yes α β TCR depleted father PBSC Treo Flu TT A 34.50 Resolved limited skin rash Skin I Adenovirus HHV6 CMV EBV T, 84; B, 100; CD15, 100 Alive/11 
18 CYBB M 45 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 10.00 Resolved limited skin rash Skin I No major complication 100 Alive/46 
19 CYBB M 46 Yes URD 10/10 BM Treo Flu ATG 7.77 N Skin II Adenovirus CMV 100 Alive/34 
20 CYBB M 46 Yes MSD BM Treo Cy 10.80 N N No major complication 54 Alive/47 
21 NCF1 M 46 Yes URD 10/10 BM Treo Flu A 4.40 N Skin II Pneumonitis T, 93; B, 100; CD15, 100 Alive/51 
22 CYBB M 47 Yes URD 9/10 BM Treo Flu A 2.34 Idiopathic epilepsy N No major complication NA DLI + retransplanted 3 m; alive/46 
23 CYBB M 49 Yes URD 10/10 BM Treo Flu A 10.67 N N No major complication 39 Alive/10 
24 AR M 55 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 9.95 N N No major complication 100 Alive/4 
25 CYBB M 55 Yes MSD BM Treo Flu TT 15.00 N N EBV 100 Alive/76 
26 CYBB M 59 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 6.80 N Gut II Adenovirus CMV 100 Alive/21 
27 CYBB M 60 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 20.04 N Skin II No major complication 100 Alive/39 
28 CYBB M 63 Yes URD 9/10 BM Treo Flu A 6.10 N N AIHA CMV NA Retransplanted 46 mo; alive/50 
29 CYBB M 64 Yes URD 10/10 BM Treo Flu TT ATG 3.75 N N EBV 100 Alive/5 
30 NCF1 F 74 Yes MFD BM RI Treo Flu 10.40 N cGVHD, resolved CMV colitis and pneumonitis; agranulocytosis 100 Alive/75 
31 CYBB M 75 No MSD BM Treo Flu TT 12.00 N N No major complication 100 Alive/69 
32 CYBB M 76 Yes MFD BM Treo Flu 3.09 N N No major complication T, 47; B, 31; CD15, 40 Alive/34 
33 CYBB M 79 Yes URD 10/10 BM Treo Flu 7.42 N Gut III No major complication 100 Alive/56 
34 CYBB M 86 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu 9.40 N Skin II Disseminated Aspergillus 100 Alive/54 
35 CYBB M 88 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 13.00 N Skin II No major complication T, 98; B, 100; CD15, 100 Alive/35 
36 CYBB M 103 Yes URD 10/10 BM Treo Flu TT ATG 1.70 N Skin I Recurrent bilateral otitis media 100 Alive/71 
37 CYBB M 106 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 14.00 Resolved limited skin rash Skin I CMV 100 Alive/39 
38 CYBA M 107 No URD 9/10 BM Treo Flu TT 6.94 N IV Adenovirus HHV6 CMV EBV 100 Alive/18 
39 CYBB M 110 Yes MSD BM Treo Flu 2.60 NA NA -event- Capillary leak; macrohematuria NA Died day +1 
40 CYBB M 113 Yes URD 9/10 BM Treo Flu A 0.60 N N Immune pancytopenia 89 Alive/54 
41 CYBB M 114 No URD 10/10 PBSC Treo Flu A 10.50 N N Pneumonitis T, 89; B, 85; CD15, 87 Alive/49 
42 CYBB M 118 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 4.50 N N No major complication 100 Alive/29 
43 CYBB M 119 Yes MSD BM Treo Flu 7.50 N Skin/liver/gut IV; extensive cGVHD Adenovirus 100 Died/10 
44 CYBB M 128 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 16.00 N Skin/liver/gut III Adenovirus 100 Top up 23 m; died/23 
45 CYBB M 129 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 28.78 N cGVHD, resolved No major complication 100 Alive/60 
46 ND M 132 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 5.29 N N CMV 100 Alive/46 
47 CYBB M 132 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu TT A 10.00 Resolved severe perineal rash N No major complication NA DLI + retransplanted 5 mo; alive/23 
48 CYBB M 133 Yes URD 9/10 BM Treo Flu A 3.90 Proximal myopathy N CMV 100 Alive/46 
49 CYBB M 139 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 15.72 N N No major complication 100 Alive/4 
50 CYBB M 141 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 7.65 N N AIHA NA Retransplanted 7 mo; alive/34 
51 CYBB M 144 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 5.10 N Skin II, resolved limited cGVHD CMV HHV6 100 Alive/46 
52 CYBB M 145 Yes URD 9/10 BM Treo Flu TT ATG 3.40 N N no major complication NA DLI 7 mo; alive/30 
53 NCF1 F 147 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 10.49 N Skin I Bilateral maxillary sinusitis 100 Alive/11 
54 CYBB M 147 Yes MSD BM Treo Cy 4.40 N N No major complication 35 Alive/38 
55 CYBB M 163 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 16.27 N N EBV, red cell aplasia CD3, 61; CD15, 100 Alive/14 
56 NCF1 F 165 Yes URD 10/10 BM RI Treo Flu 4.90 N Skin I EBV, CMV enteritis 100 Alive/75 
57 ND M 173 Yes URD 10/10 BM Treo Flu ATG 8.28 N Skin II No major complication T, 95; CD15, 100 Alive/33 
58 CYBB M 176 Yes URD 9/10 PBSC Treo Flu A 8.80 N cGVHD, resolved EBV 100 Alive/68 
59 CYBB M 177 Yes MSD BM Treo Flu TT 11.00 N N No major complication 100 Alive/10 
60 CYBB M 180 Yes URD 9/10 PBSC Treo Flu A 17.78 N N CMV, EBV 100 Alive/64 
61 CYBB M 190 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu TT C 13.07 Resolved abdominal rash N No major complication 100 Alive/45 
62 AR M 191 Yes MSD BM Treo Flu ATG 2.97 N Skin II, controlled cGVHD on treatment Multifocal AVN 100 Alive/33 
63 CYBB M 198 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 16.65 Resolved generalized rash Skin I CMV 100 Alive/15 
64 ND M 198 Yes URD 9/10 PBSC Treo Flu A 5.90 N N TMA CMV 100 Alive/34 
65 CYBB M 200 Yes MSD BM Treo Flu A 5.30 N N CMV T, 72; B, 82; CD15, 100 Alive/14 
66 CYBB M 202 Yes URD 10/10 PBSC Treo Flu A 13.39 N Skin II CMV 100 Alive/12 
67 CYBB M 206 Yes URD 10/10 BM Treo Flu TT ATG 2.10 N N CMV EBV PTLD 100 Alive/10 
68 CYBB M 208 Yes URD 9/10 PBSC Treo Flu A 18.45 Resolved generalized rash Skin, gut III Adenovirus, disseminated aspergillosis NA Died/4 
69 CYBA F 232 Yes URD 10/10 BM Treo Flu TT ATG 5.00 N Skin, gut III EBV -Rituximab- Suspected pulmonary aspergillosis 100 Alive/28 
70 CYBB M 232 Yes URD 10/10 BM Treo Flu ATG 3.37 N Skin II; ongoing cGVHD on treatment No major complication 100 Alive/41 

A, alemtuzumab; AIHA, autoimmune hemolytic anemia; AR, autosomal recessive; ATG, anti-thymocyte globulin; AVN, avascular necrosis; BM, bone marrow; CGD, chronic granulomatous disease; CMV, cytomegalovirus; Cy, cyclophosphamide; CYBA, cytochrome b-245, α polypeptide; CYBB, cytochrome b-245, β polypeptide; DLI, donor lymphocyte infusion; EBV, Epstein-Barr virus; F, female; Flu, fludarabine; GVHD, graft-versus-host disease (C, chronic); HHV6, human herpesvirus 6; HLA, human leukocyte antigen; HSCT, hematopoietic stem cell transplantation; M, male; MFD, matched family donor; MSD, matched sibling donor; N, none; NA, not applicable; NCF1, neutrophil cytosolic factor 1; ND, not determined; PBSC, peripheral blood stem cells; RI, radioimmunotherapy; TBI, total body irradiation; TCR, T cell receptor; TMA, thrombotic microangiopathy; Treo, treosulfan; TT, thiotepa; URD, unrelated donor.

View Large
This Feature Is Available To Subscribers Only

or Create an Account

Close Modal
Close Modal