Table 1

Selected clinical characteristics pre- and peri-HSCT in patients undergoing transplantation for SCN

VariableN (%) cases with available informationN%*
HSCT donor 136 (100) HLA-matched related donor 61 45 
  HLA-MUD 61 45 
  Mismatched donor 14 10 
Stem cell source 136 (100) BM 79 58 
  CB 24 18 
  BP 33 24 
Conditioning regimen 134 (98) Myeloablative 117 87 
  RIC 17 13 
GVHD prophylaxis 114 (84) CSA only/no CSA 66 58 
  CSA + methotrexate 48 42 
In vivo T-cell depletion (ATG) 136 (100) Yes 81 60 
  No 55 40 
Mutation 65 (48) ELANE 39 60 
  HAX1 
  G6PC3 
  No mutation 19 29 
G-CSF given before HSCT 98 (72) Yes 98 100 
  No 
G-CSF before HSC >5 mcg/kg 70 (51) Yes 55 79 
  No 15 21 
Infections prior to HSCT 86 (62) None 10 11 
  Skin/subcutaneous/mouth 23 27 
  Lung and ear 30 35 
  Sepsis/meningitis/liver/gastrointestinal/bone abscesses 23 27 
Hospitalization for infections prior to HSCT 79 (58) Yes 66 84 
  No 13 16 
AL/MDS at HCST 87 (64) Yes 14 16 
  No 73 84 
Median ANC 1 y before HSCT 72 (53) <0.5 × 109/L 53 74 
  0.5-1.0 × 109/L 11 15 
  ≥1.0 × 109/L 11 
VariableN (%) cases with available informationN%*
HSCT donor 136 (100) HLA-matched related donor 61 45 
  HLA-MUD 61 45 
  Mismatched donor 14 10 
Stem cell source 136 (100) BM 79 58 
  CB 24 18 
  BP 33 24 
Conditioning regimen 134 (98) Myeloablative 117 87 
  RIC 17 13 
GVHD prophylaxis 114 (84) CSA only/no CSA 66 58 
  CSA + methotrexate 48 42 
In vivo T-cell depletion (ATG) 136 (100) Yes 81 60 
  No 55 40 
Mutation 65 (48) ELANE 39 60 
  HAX1 
  G6PC3 
  No mutation 19 29 
G-CSF given before HSCT 98 (72) Yes 98 100 
  No 
G-CSF before HSC >5 mcg/kg 70 (51) Yes 55 79 
  No 15 21 
Infections prior to HSCT 86 (62) None 10 11 
  Skin/subcutaneous/mouth 23 27 
  Lung and ear 30 35 
  Sepsis/meningitis/liver/gastrointestinal/bone abscesses 23 27 
Hospitalization for infections prior to HSCT 79 (58) Yes 66 84 
  No 13 16 
AL/MDS at HCST 87 (64) Yes 14 16 
  No 73 84 
Median ANC 1 y before HSCT 72 (53) <0.5 × 109/L 53 74 
  0.5-1.0 × 109/L 11 15 
  ≥1.0 × 109/L 11 

ATG, antithymocyte globulin; CSA, cyclosporine A; TBI, total body irradiation.

*

Percentages are calculated based on available data.

Conditioning regimen: RIC mainly consisted of fludarabine, cyclophosphamide, and ATG with low-dose TBI.

or Create an Account

Close Modal
Close Modal