Table 3.

HSCT of the 29 NEMO-deficient patients

PatientAge at HSCT (y)HLA matchSourceMNC (×108 cells/kg)Conditioning regimenDay ANC>500GVHD prophylaxisDonor chimerism (%)
1 0.41 MSD PSC 6.2 Flu-Bu-rATG 17 NR 19 
1bis 1.25 MSD† PSC 6 Flu-Mel-Alz 16 NR 98 
2 0.33 MSD BM 4.03 Flu-Bu-rATG 19 CsA-MMF 85 
3 0.41 MSD BM NR Flu-TBI NR NR 86 
4 5.4 MSD NR NR Bu-Flu-rATG NR Csa-CST 100 
5 5.41 MSD* BM/CB 3.63 Bu-Cy 14 CST-CsA 98 
6 6.33 MSD* BM/CB NR Flu-Bu-Alz 29 CsA 99 
7 0.75 MSD* BM NR Bu-Cy- rATG NR CST-CsA 100 
8 1.41 MUD BM NR Bu-Cy- rATG None NR NR 
9 3.41 MUD BM 0.25 Bu-Cy- rATG None None 65 
9bis 3.58 MUD† PSC 0.1 Flu 12 None 100 
10 4.9 MUD BM 5.9 Flu-Mel-rATG 10 Tacro-MMF-CST 100 
11 3.3 MUD BM 6.12 Bu-Cy-eATG 9 CST-CsA 100 
12 7.75 MUD BM 7.2 Bu-Cy- rATG 11 CST-CsA 60 
12bis 12.5 MUD† PSC NR No NR No 53 
13 6 MUD BM 6.6 Flu-Mel-rATG 14 CsA-MMF 100 
14 8 MUD PSC 19.2 Flu-Mel-Alz NR NR 82 
15 2.4 MUD CB NR Bu-Cy- rATG 15 CsA-MMF 100 
16 2.1 MUD CB NR Bu-Cy-eATG NR CsA-MMF 100 
17 12.25 MUD NR NR Flu-Bu-rATG NR NR 100 
18 NR MUD NR NR Bu-Cy NR NR NR 
19 2.25 MUD NR NR NR NR Yes (unspecified) 80 
19bis 2.5 MUD† PSC NR NR NR No NR 
20 1 MUD 9/10 NR NR Bu-Flu-rATG NR Tacro-MTX NR 
21 13.5 MUD 7/8 BM 3.33 Bu-Cy-eATG 11 CST-CsA 100 
22 18.83 MUD 7/8 BM 3.94 Bu-Cy-eATG 14 CST-CsA 100 
23 3.8 MUD 5/6 CB 6.9 Bu-Cy-eATG NR CsA-MMF 100 
24 4.5 MUD 8/10 BM 5.9 Flu-Bu-Alz 15 CsA-MMF 100 
25 0.62 MUD 7/10 CB 1.19 Bu-Cy-eATG 20 CST-CsA 100 
26 2.16 MUD 5/8 CB 0.85 Flu-Mel-rATG 13 Tacro-then CsA 30 
27 3 MUD 2/6 CB 0.6 Flu-Mel-rATG 19 MTX J1/3-tacro 100 
28 13.83 Haplo id* PSC 4 Flu-Mel-rATG 10 CST-CsA NR 
29 0.9 Haplo id* BM 13 Flu-Bu-Alz 37 Cy-CsA-MMF 100 
PatientAge at HSCT (y)HLA matchSourceMNC (×108 cells/kg)Conditioning regimenDay ANC>500GVHD prophylaxisDonor chimerism (%)
1 0.41 MSD PSC 6.2 Flu-Bu-rATG 17 NR 19 
1bis 1.25 MSD† PSC 6 Flu-Mel-Alz 16 NR 98 
2 0.33 MSD BM 4.03 Flu-Bu-rATG 19 CsA-MMF 85 
3 0.41 MSD BM NR Flu-TBI NR NR 86 
4 5.4 MSD NR NR Bu-Flu-rATG NR Csa-CST 100 
5 5.41 MSD* BM/CB 3.63 Bu-Cy 14 CST-CsA 98 
6 6.33 MSD* BM/CB NR Flu-Bu-Alz 29 CsA 99 
7 0.75 MSD* BM NR Bu-Cy- rATG NR CST-CsA 100 
8 1.41 MUD BM NR Bu-Cy- rATG None NR NR 
9 3.41 MUD BM 0.25 Bu-Cy- rATG None None 65 
9bis 3.58 MUD† PSC 0.1 Flu 12 None 100 
10 4.9 MUD BM 5.9 Flu-Mel-rATG 10 Tacro-MMF-CST 100 
11 3.3 MUD BM 6.12 Bu-Cy-eATG 9 CST-CsA 100 
12 7.75 MUD BM 7.2 Bu-Cy- rATG 11 CST-CsA 60 
12bis 12.5 MUD† PSC NR No NR No 53 
13 6 MUD BM 6.6 Flu-Mel-rATG 14 CsA-MMF 100 
14 8 MUD PSC 19.2 Flu-Mel-Alz NR NR 82 
15 2.4 MUD CB NR Bu-Cy- rATG 15 CsA-MMF 100 
16 2.1 MUD CB NR Bu-Cy-eATG NR CsA-MMF 100 
17 12.25 MUD NR NR Flu-Bu-rATG NR NR 100 
18 NR MUD NR NR Bu-Cy NR NR NR 
19 2.25 MUD NR NR NR NR Yes (unspecified) 80 
19bis 2.5 MUD† PSC NR NR NR No NR 
20 1 MUD 9/10 NR NR Bu-Flu-rATG NR Tacro-MTX NR 
21 13.5 MUD 7/8 BM 3.33 Bu-Cy-eATG 11 CST-CsA 100 
22 18.83 MUD 7/8 BM 3.94 Bu-Cy-eATG 14 CST-CsA 100 
23 3.8 MUD 5/6 CB 6.9 Bu-Cy-eATG NR CsA-MMF 100 
24 4.5 MUD 8/10 BM 5.9 Flu-Bu-Alz 15 CsA-MMF 100 
25 0.62 MUD 7/10 CB 1.19 Bu-Cy-eATG 20 CST-CsA 100 
26 2.16 MUD 5/8 CB 0.85 Flu-Mel-rATG 13 Tacro-then CsA 30 
27 3 MUD 2/6 CB 0.6 Flu-Mel-rATG 19 MTX J1/3-tacro 100 
28 13.83 Haplo id* PSC 4 Flu-Mel-rATG 10 CST-CsA NR 
29 0.9 Haplo id* BM 13 Flu-Bu-Alz 37 Cy-CsA-MMF 100 

The “bis” for patients 1, 9, 12 and 19 corresponds to the second HSCT. MUD mismatches are specified.

Alz, alemtuzumab; ANC >500, absolute neutrophil count >500/mm3; ATG, antithymocyte globulin (e, horse; r, rabbit); BM, bone marrow stem cell graft; Bu, busulfan; CB, cord blood stem cell graft; CsA, cyclosporin A; CST, corticosteroids; Cy, cyclophosphamide; Flu, fludarabine; haplo-id, haplo-identical donor; Mel, melphalan; MMF, mycophenolate mofetil; MNC, mononuclear cell count; MTX, methotrexate; PSC, peripheral blood stem cells; Tacro, tacrolimus; TBI, total body irradiation; y, years.

*

Carrier sister or mother.

†

Same donor as for the first HSCT.

View Large
This Feature Is Available To Subscribers Only

or Create an Account

Close Modal
Close Modal